Биологи модифицировали безвредный вирус таким образом, что он может успешно проникать в мозг через кровоток и доставлять необходимые гены в клетки нервной системы для ее «ремонта».
Пока что метод работал только на животной модели, но если ученым удастся «переправить» необходимые гены через гематоэнцефалический барьер в организме человека, проблема терапии таких патологий, как болезнь Альцгеймера и болезнь Хантингтона, может быть решена раз и навсегда.
Гематоэнцефалический барьер позволяет организму предохранять головной и спинной мозг от контакта с патогенными и потенциально опасными химическими веществами, циркулирующими в крови. Это полупроницаемая «блокада», состоящая из плотно упакованных клеток крайне необходима для поддержания контролируемой среды, позволяющей центральной нервной системе функционировать должным образом. Однако гематоэнцефалический барьер также непроницаем для многих лекарств и других полезных молекул, которые ученые пытались доставить в мозг через кровь.
Для того чтобы гены могли преодолеть гематоэнцефалический барьер, исследователи из Калифорнийского технологического института использовали новый вариант маленького, безвредного вируса – аденоассоциированного вируса (AAVs). За последние два десятилетия, исследователи использовали различные типы AAVs в качестве транспортных средств для транспортировки специфических генов в ядра разных клеток.
Однако из-за проблемы неприступности гематоэнцефалического барьера, ученые не могли в полной мере использовать «юркость» AAVs и влиять на центральную нервную систему. Ранее они пытались прибегнуть к методу специфических хирургических инъекций – они были весьма инвазивными: нужно было просверлить отверстие в черепе, а затем проколоть ткани иглой в месте инъекции, и чем глубже требовалась инъекция, тем выше был риск кровотечений.
И только недавно ученым удалось трансформировать AAVs так, что он преодолел гематоэнцефалический барьер. Рекомбинантный штамм под названием AAV9 планируется использовать для доставки генов человека в нейроны и ткани глии.
